Tumore del colon-retto: un farmaco sperimentale mostra un significativo incremento della sopravvivenza globale…

Si chiama ‘regorafenib’ il farmaco sperimentale di Bayer che, oltre ad aumentare significativamente la sopravvivenza globale in pazienti affetti da tumore del colon-retto metastatico, ha anche raggiunto due importanti obiettivi secondari di efficacia. Un rilevante incremento della sopravvivenza senza progressione di malattia (progression-free survival, PFS), e un altrettanto significativo incremento del tasso di controllo della patologia stessa (disease control rate, DCR).
Questi dati, ottenuti dallo studio di fase III CORRECT (Colorectal cancer treated with regorafenib or placebo after failure of standard therapy), saranno presentati al Simposio di Oncologia Gastrointestinale dell’American Society of Clinical Oncology (ASCO-GI) del 2012.
Lo studio ha valutato regorafenib più terapia di supporto (best supportive care - BSC) verso placebo più BSC, in pazienti affetti da tumore del colon-retto metastatico (mCRC) con progressione della malattia dopo le terapie standard approvate.
“Questi dati sono degni di nota, perché dimostrano che regorafenib può stabilizzare la malattia anche in fase avanzata e prolungare la vita dei pazienti affetti da tumore del colon-retto che non hanno altre opzioni terapeutiche disponibili”, afferma il Professor Eric van Cutsem, dell’Ospedale Universitario di Leuven, Belgio, che condivide il ruolo di sperimentatore coordinatore dello studio. “A oggi regorafenib è l’unico inibitore multi-chinasico orale che in monoterapia ha dimostrato in un grande studio di fase IIII la capacità di migliorare la prognosi clinica nei pazienti con tumore del colon-retto avanzato refrattario. I dati suggeriscono che possa rappresentare un nuovo standard di cura per il trattamento di questi pazienti”.

Il profilo complessivo di sicurezza e tollerabilità di regorafenib si è dimostrato in linea con i risultati degli studi precedenti. I più comuni eventi avversi correlati al farmaco durante il trattamento (presenti in almeno 25% dei pazienti) includono fatigue (47.4% vs. 28.1%), sindrome mani-piedi (46.6% vs. 7.5%), diarrea (33.8% vs. 8.3%), anoressia (30.4% vs. 15.4%), alterazioni della voce (29.4% vs. 5.5%), ipertensione (27.8% vs. 5.9%), mucosite orale (27.2% vs. 3.6%), e rash/desquamazione (26.0% vs. 4.0%) nei pazienti che hanno ricevuto regorafenib rispetto ai pazienti che hanno ricevuto placebo.
“Siamo orgogliosi di questi risultati perché c’è un grande bisogno clinico per questi pazienti affetti da mCRC e questi dati mostrano che regorafenib potrebbe avere un impatto positivo sulla sopravvivenza dei pazienti che oggi non hanno altre opzioni”, dichiara Kemal Malik, MD, Membro dell’Executive Committee di Bayer HealthCare e direttore del Global Development. ”Siamo in attesa di generare ulteriori dati con questo farmaco, inclusi i risultati di un altro nostro studio di fase III di regorafenib in tumori gastrointestinali dello stroma (GIST)”.
Bayer pianifica di richiedere per regorafenib l’autorizzazione alla commercializzazione nell’indicazione mCRC nel 2012.

Lo studio CORRECT
È uno studio internazionale (condotto in Nord America, Europa, Cina, Giappone e Australia) multicentrico randomizzato in doppio cieco, controllato, contro placebo, che ha arruolato 760 pazienti affetti da mCRC, la cui malattia è andata in progressione dopo aver ricevuto le terapie standard. I pazienti sono stati randomizzati a ricevere regorafenib più terapia di supporto (best supportive care, BSC) o placebo più BSC e sono stati trattati con 160 mg di regorafenib (o del corrispondente placebo) più BSC una volta al giorno per 3 settimane seguite da una settimana di intervallo.
L’endpoint primario di questo studio è stato la sopravvivenza globale. Gli endpoint secondari includevano la sopravvivenza libera da progressione, il tasso di risposte obiettive e quello di controllo della malattia. Sono stati anche confrontati la sicurezza e la tollerabilità dei due gruppi di trattamento.

Il tumore del colon
Il tumore del colon (CRC) è una patologia in cui le cellule maligne (cancro) si formano nei tessuti del colon o del retto. La maggior parte dei tumori che insorgono nel colon e nel retto sono adenocarcinomi, che assommano a più del 90% dei tumori dell’intestino crasso.
CRC è il quarto tumore più comune al mondo con più di un milione di casi l’anno. Il tasso di mortalità per CRC è circa la metà della sua incidenza globale annua. La sopravvivenza a cinque anni è in media del 55%, ma è ampiamente variabile in base allo stadio di malattia (dal 74% per i pazienti in stadio I a solo il 6% per i pazienti in stadio IV).